2016执业西药师复习讲义《药学综合知识》第五单元

治疗药物评价

有效性评价

1.新药临床评价的分期

Ⅰ期：初步的临床药理学及人体安全性评价：健康志愿者，20—30

Ⅱ期：治疗作用的初步评价阶段：

目标适应证患者，多发病≥300例，主要病种≥100（多中心→3个以上医院）

Ⅲ期：进一步验证治疗作用和安全性，评价利益风险关系目标适应证患者

Ⅳ期：上市后药品临床再评价阶段：普通及特殊人群，常见病≥2000例

2.局限性

①病例数目少②观察时间短③特殊人群未纳入④考察不全面⑤管理有漏洞

3.再评价

①实用性和对比性②公正性和科学性

4.循证医学与药品再评价

尽量以客观的研究结果为依据，既重视个人临床经验又强调采用现有的、最科学的研究依据，证据来源——主要是随机对照试验和荟萃分析，大样本、多中心、随机、对照、双盲的临床试验是评价一种治疗方案的最佳方法，也是该方法有效性和安全性的最可靠的依据。

安全性评价

①药品上市前的安全性信息——有局限性
　 包括：药品的毒理学、致癌、致畸和生殖毒性，不良反应、禁忌证等。
②药品上市后的安全性信息——动态、全面
　 包括：特殊人群用药药物相互作用，药物过量及人种间安全性差异等

药物经济学评价

　分析方法

最小成本

成本-效果

成本-效用

成本-效益

治疗结果衡量参数

货币单位（缺点：客观临床效果必须完全相同）

效果→客观的临床指标。 （如：血压、血糖、血脂等健康值）

效用→患者主观认同的程度。 （与生活质量相关，单位是质量调整生命年QALY）

效益→货币单位 （挣了多少钱）

结果的表示

成本差别

成本/效果比值

成本/效用比值

净效益

治疗不同疾病的药物间比较

不能（如：降压药与降脂药之间不能比较）

不能（如：降压药与降脂药之间不能比较）

能够（如：降压药与降脂药的治疗效果都可用效用来表示）

能够（如：比较药物治疗与健康教育性价比）

非医疗开支

不能

不能

不能

能够

质量评价

1.法定标准药典是法定标准！基本标准！但不是最高标准！2.企业标准3.研究用标准

药物基因组学

是以药物效应及安全性为目标，研究各种基因突变与药效及安全性的关系。

华法林：FDA建议修改说明书，从基因变异对药物的影响给出警告提示。

循证医学

基本知识

1、将临床证据、个人经验与患者的实际状况和意愿三者相结合。

2、★证据来源：①大样本的随机对照临床试验（RCT）
　　           ②系统性评价（systematic review）③荟萃分析（meta分析）

证据分级★★★★

推荐强度分A～D四级：
A.结果一致的Ⅰ级临床研究结论
B.结果一致的Ⅱ、Ⅲ级临床研究结论或Ⅰ级临床研究的推论
C.Ⅳ级临床研究的结论或Ⅱ、Ⅲ级临床研究的推论
D.Ⅴ级临床研究的结论或任何级别多个研究有矛盾或不确定的结论

1a：同质RCT的系统评价
1b：单个RCT（可信区间窄）
1c：全或无病案系列
2a：同质队列研究的系统评价
2b：单个队列研究（包括低质显RCT，如随访率＜80%）
2c：结果研究，生态学研究
3a：同质病例对照研究的系统评价
3b：单个病例对照
4：病例系列研究（包括低质量队列和病例对照研究）
5：基于经验未经严格论证的老师意见。

★A1  B23  C4  D5

★（1/2/3）=（R/队/病）★（a/b）=（同质/单个/）